恒瑞醫藥1類新藥海曲泊帕乙醇胺片獲批臨床

近日，恒瑞醫藥收到國家藥品監督管理局核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，批準公司1類新藥海曲泊帕乙醇胺片在兒童和青少年慢性原發免疫性血小板減少癥患者中開展一項III期臨床試驗。

兒童原發免疫性血小板減少癥(immune thrombocytopenia，ITP），是一種獲得性自身免疫性、出血性疾病，年發病率約4-5人/10萬人。根據病程分為新診斷（病程＜3個月）、持續性（3-12個月）和慢性（＞12個月）。大齡患兒比幼兒更易發展為慢性，1-10歲患者慢性率28.1%，≥10歲患者慢性率47.3%。臨床表現以皮膚黏膜出血為主，嚴重者有內臟出血，甚至顱內出血而導致死亡，是兒童最常見的出血性疾病。Meta分析結果顯示，兒童患者中顱內出血發生率較成人患者低（1.4%VS0.4%），但嚴重出血發生率高于成人患者（20.2%VS9.6%）。研究發現，患兒對出血的恐懼、治療相關不良反應的擔憂、反復就診等問題，常明顯影響患兒及家長的生活質量。

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目前兒童ITP的一線治療為腎上腺糖皮質激素和免疫球蛋白，二線治療包括促血小板生成藥物、抗CD20單克隆抗體、脾切除和免疫抑制劑的應用。激素長期使用可能會引起感染、骨質疏松、代謝紊亂、精神行為異常，對于兒童患者還可能會影響生長和發育；免疫球蛋白療效短暫，價格昂貴，臨床多用于緊急治療。《兒童原發免疫性血小板減少癥診療規范（2019年版）》中將促血小板生成類藥物用于兒童ITP患者二線治療首選。與現有治療相比，促血小板生成類藥物具有明顯的臨床優勢，不僅可有效提升血小板計數，且可獲得持續緩解，同時可減輕患者出血癥狀，降低緊急治療使用頻率，減少或停止糖皮質激素，從而減輕相關不良反應和降低患兒及家長負擔，提高生活質量。長期使用不良反應多可耐受，安全性好。目前，國內僅有艾曲泊帕于2018年獲NMPA批準用于12歲及以上慢性ITP患者，暫無可供6-11歲兒童ITP患者選擇的口服安全有效的促血小板生成類藥物，中國兒童 ITP 患者的治療仍存在很大的局限性。

海曲泊帕乙醇胺是由是由恒瑞醫藥研發的口服吸收的小分子非肽類促血小板生成素受體(TPO-R)激動劑，其在成人原發免疫性血小板減少癥患者中的療效和安全性良好。與安慰劑相比，本品能有效提高患者血小板計數、緩解出血風險、且未見明顯的肝毒性。基于成人ITP患者中的III臨床研究結果，恒瑞醫藥計劃開展在兒童和青少年慢性ITP患者的安全性和有效性III期臨床研究，預期與糖皮質激素，丙球，脾切除等傳統治療方法相比，在兒童及青少年患者中可以長期使用，不影響兒童生長發育，且口服使用方便，提高服藥依從性，具有明顯治療優勢，能夠彌補6-11歲兒童患者的治療空缺。

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