輝瑞罕見病創新藥維萬心?在中國獲批

2020年10月9日，中國——輝瑞公司今日宣布，中國國家藥品監督管理局已經批準維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。維萬心®是全球首個、也是唯一經批準治療ATTR-CM患者的口服藥物。

ATTR-CM是一種致死性 心臟疾病，診斷率極低

ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病，常與心衰混淆。其發病機制在于不穩定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質和身體其他部位。隨著時間的推移，淀粉樣物質沉積會使心肌變硬，進而引發心衰。由于疾病認知度低及臨床癥狀特異性差等因素，ATTR-CM經常會被誤診或延誤診治。患者臨床診斷后平均存活時間較短，約為2-3.5年 ,死亡通常由進行性心力衰竭引起。ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病，由轉甲狀腺素蛋白基因突變引起，患者發病年齡較早，為50-60歲左右；另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病，患病率隨年齡增長而增加，常發于60歲以上男性 。

在中國，ATTR-CM診斷率極低，不足1%。該疾病對患者生理、心理以及生活質量產生嚴重影響，影響患者個人和家庭生活。在該產品批準之前，患者缺乏針對性的治療方案，臨床中僅能針對癥狀治療，幫助患者緩解相應癥狀，如心衰、房顫等。在極少數情況下，需要進行心臟和肝臟移植。

輝瑞生物制藥集團代理中國區總裁Pierre Gaudreault表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創新’為目標，將罕見病治療領域作為長期關注重點，致力于將更多罕見病產品引入中國市場。此次維萬心®的獲批，將填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白， 為ATTR-CM的患者更好的管理病情、延緩疾病進展提供新的選擇。”

輝瑞致力于為中國ATTR患者帶來新生

罕見病領域一直是輝瑞關注的重點領域。維萬心®是輝瑞今年以來獲批的第二款罕見病創新產品。今年2月，維達全®獲批，用于治療成人轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）I期癥狀患者，延緩其周圍神經功能損害。此次獲批的維萬心®是第二款針對淀粉樣變性病（ATTR）這一罕見病的治療藥物，用于成人野生型或遺傳型ATTR-CM的治療。

維萬心®最早于2012年在歐盟和美國獲得孤兒藥認證，并于2019年在日本和美國獲批，用于治療ATTR-CM。“得益于中國政府‘加快罕見病藥物審評審批’的政策和專家的共同努力，時隔僅一年，維萬心®在中國獲得審批，基本實現了全球同步上市。“輝瑞生物制藥集團中國區首席運營官吳琨表示，“這也更加堅定和鼓舞了輝瑞對中國未被滿足治療需求的投入。未來，輝瑞將繼續關注罕見病治療領域，致力于為中國罕見病患者帶來更多創新藥物。”  

關于維萬心®（Tafamidis 61 mg）

維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）是口服轉甲狀腺素蛋白穩定劑。 維萬心®于2019年首次在日本獲得批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），降低野生型或遺傳型成年患者心血管死亡和心血管相關住院。ATTR-CM是一種進行性致死性疾病，會導致限制性心肌病和進行型心力衰竭。目前維萬心®已在日本、美國、歐盟、阿拉伯聯合酋長國、阿根廷和加拿大等國家和地區獲得批準，用于治療ATTR-CM。2020年9月30日，維萬心®在中國獲批，基本實現全球同步上市。

關于轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）

TTR淀粉樣變性病是一種罕見的進展性疾病，其特征是人體器官和組織中由異常解離錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白構成的淀粉樣沉積物的異常沉積。ATTR可影響身體的許多器官和組織，包括周圍神經系統以及心臟、腎臟、胃腸道和眼睛等器官。轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）和轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）是該疾病的兩種臨床表現形式。

關于輝瑞：為患者帶來改變其生活的突破創新

在輝瑞，我們致力于運用科學以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在醫療衛生產品（包括創新藥和疫苗）的探索、研發和生產過程中，我們均建立了質量、安全和價值標準。每天，發達和新興市場的輝瑞員工都致力于推進健康，以及能夠應對我們這個時代最為棘手的疾病的預防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫療衛生專業人士、政府和社區合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫療衛生服務。這與輝瑞作為一家卓越的創新生物制藥公司的責任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優質的服務。如需了解更多信息，請登錄 www.pfizer.com 。

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1.Dungu JN, et al. Heart. 2012;98:1546-54

2.Esther González-López, et al. Rev Esp Cardiol(Engl Ed). 2017;70(11):991-1004