博生吉醫藥CAR-T療法治療神經母細胞瘤獲FDA授予孤兒藥資格

轉自 | 醫藥觀瀾

3月20日，博生吉醫藥科技（蘇州）有限公司（以下簡稱“博生吉醫藥”）宣布，該公司開發的靶向B7-H3的嵌合抗原受體（CAR）-T細胞注射液（研發代號：TAA06注射液）已于近日獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療神經母細胞瘤。

CAR-T細胞療法的問世是癌癥領域的重要突破。全球范圍內現已有多款CAR-T細胞治療產品獲批，給許多血液癌癥患者帶來了新的選擇。然而，在實體瘤治療領域，CAR-T細胞治療產品尚未取得突破。根據博生吉醫藥的新聞稿，CAR-T產品在實體腫瘤領域療效不佳的主要原因在于實體腫瘤的異質性容易造成治療逃逸，以及腫瘤免疫抑制微環境對T細胞歸巢和浸潤的阻礙。

神經母細胞瘤是兒童最常見的顱外實體瘤之一，其起病隱匿、異質性強。其中，高危神經母細胞瘤更是因治愈率較低被稱為“兒童腫瘤之王”。由于神經母細胞瘤屬于低免疫原性腫瘤，免疫治療效果一直不佳，臨床上亟需新型的治療方法。

為了解決上述挑戰，博生吉醫藥研發團隊針對性地開發出了TAA06注射液。這是一款靶向B7-H3的CAR-T細胞注射液。B7-H3是B7家族的一個跨膜蛋白，在包括肺癌、前列腺癌、乳腺癌等在內的多種癌癥中經常過度表達，而且其過度表達與患者的不良預后相關，這使B7-H3成為了一個受到關注的抗癌靶點。

根據新聞稿，博生吉醫藥擬開發TAA06注射液用于治療神經母細胞瘤。在臨床前研究中，該候選藥已取得了良好的藥效學和安全性數據。此外，博生吉醫藥還在新聞稿中表示，該公司已成功開發了高度優化的全自動制備工藝，這可以使產品的成本得到有效控制，為提高普通患兒對創新CAR-T細胞藥物的可及性創造了條件。本次獲得FDA授予的孤兒藥資格是TAA06注射液取得的一個重要研究進展。

注：內容有刪減

原標題：博生吉醫藥CAR-T產品獲FDA孤兒藥資格，針對神經母細胞瘤！

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