阿爾茨海默癥新藥I期結(jié)果發(fā)表 Longeveron股價(jià)暴漲105%

文章來源：醫(yī)藥魔方Info

作者：拾貝

3月31日，Longeveron宣布，阿爾茨海默癥協(xié)會(Alzheimer 's & Dementia®)雜志發(fā)表了一項(xiàng)針對輕度阿爾茨海默癥(AD)患者的I期試驗(yàn)結(jié)果。該試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，表明Lomecel-B在該患者群體中具有良好的耐受性。此外，這些數(shù)據(jù)支持進(jìn)一步探索Lomecel-B的療效，特別是在減緩AD患者認(rèn)知功能下降和改善生活質(zhì)量方面的治療潛力。

受此消息影響，該公司股價(jià)上漲105%。

Lomecel-B是同種異體、來源于骨髓的醫(yī)學(xué)信號細(xì)胞(medicinal signaling cell, MSC)產(chǎn)品。

這篇名為“Results and Insights from a Phase 1 Clinical Trial of Lomecel-B for Alzheimer’s disease”的文章詳細(xì)介紹了Lomecel-B的研究結(jié)果。這項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照試驗(yàn)共在33名患者中進(jìn)行，每名患者分別接受單次靜脈輸注低劑量或高劑量Lomecel-B或安慰劑治療。

研究達(dá)到了主要終點(diǎn)-安全性。Lomecel-B輸注耐受良好，無治療相關(guān)安全性問題。重要的是，根據(jù)磁共振成像(MRI)評估，接受Lomecel-B的患者未報(bào)告發(fā)生淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常(ARIA)的嚴(yán)重副作用。據(jù)報(bào)道，正在評估的其他類別的AD藥物會引起ARIA。

其他探索性結(jié)果包括：

• 用于評價(jià)認(rèn)知狀態(tài)的簡易認(rèn)知狀態(tài)評價(jià)量表(MMSE)顯示，與安慰劑組相比，低劑量Lomecel-B組評分下降較慢。
• 用于評價(jià)患者健康狀況的AD生活質(zhì)量量表(QOL-AD)顯示，在單次治療后6個月，低劑量Lomecel-B組的評分顯著高于（優(yōu)于）安慰劑組。
• 磁共振腦成像(MRI)顯示，與安慰劑相比，高劑量Lomecel-B組輸注3個月后左側(cè)海馬體積增加。海馬是記憶形成的關(guān)鍵大腦區(qū)域，通常會經(jīng)歷被稱為神經(jīng)發(fā)生的快速神經(jīng)元形成。這一過程在阿爾茨海默癥中被破壞，導(dǎo)致患者海馬狀突起縮小。

基于該項(xiàng)研究結(jié)果，Longeveron新開了一項(xiàng)新的更大型雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照II期研究，旨在評估Lomecel-B單次與多次給藥治療輕度AD的效果。該研究于2021年12月啟動，已經(jīng)治療了首例患者，并將繼續(xù)入組其他患者。

除了用于治療AD， Lomecel-B還被開發(fā)用于治療衰老虛弱、左心發(fā)育不全綜合征、COVID-19所致的急性呼吸窘迫綜合征。