基于真實世界證據 FDA批準諾華PI3K抑制劑

4月6日，諾華（Novartis）宣布，美國FDA加速批準Vijoice（alpelisib）上市，用于治療需要接受系統治療的PIK3CA相關過度生長疾病譜系（PROS）成人和2歲及以上兒童患者。他們表現出嚴重的癥狀。新聞稿指出，Vijoice是美國FDA批準的首個PROS治療藥物，針對特定患者的PROS疾病根本原因。

PROS泛指因PIK3CA基因突變所致病譜系，特征為血管、淋巴系統和其他組織非典型過度生長和異常，估計影響14人/100萬人。與PROS相關的特異性疾病包括CLOVES綜合征（丁香綜合征）、巨指癥、肌肉性HH和表皮痣、良性苔蘚樣角化病或脂溢性角化病等。PROS疾病可影響生活質量，并對患者及其家庭構成一系列身體、情緒和社會挑戰，范圍從功能影響和發育遲緩至慢性疼痛、運動問題和孤獨感。PROS管理可能具有挑戰性，需要多學科團隊的合作，患者和醫生只能獲得專注于癥狀管理的干預措施。

美國FDA的批準基于EPIK-P1的真實世界證據，EPIK-P1是一項回顧性、非干預性病歷研究，研究顯示接受Vijoice治療的患者出現了靶病灶體積減小和PROS相關癥狀的改善。在第24周進行的主要終點分析顯示，27%的患者（10/37）達到確認的治療緩解，定義為PROS靶病灶體積總和減少20%以上。在基線和第24周進行影像學檢查的患者中，近四分之三（74%，23/31）患者顯示靶病灶體積有所縮小，平均縮小13.7%，在主要分析時無患者發生疾病進展。

此外，在第24周，研究者觀察到患者的疼痛（90%，20/22）、疲乏（76%，32/42）、血管畸形（79%，30/38）、肢體不對稱（69%，20/29）和彌散性血管內凝血（55%，16/29）較基線獲得改善。

患者組織CLOVES綜合征社區（CLOVES Syndrom Community）執行主任Kristen Davis女士表示：“今天PROS的首個治療藥物獲批，為受這些罕見病癥影響的患者和家庭提供了更好生活質量的希望。PROS狀況可能使人衰弱和致殘，并可能導致日常活動中斷。直到今天，患者的唯一治療選擇往往是手術或介入放射學手術。”

諾華美國創新藥部門總裁Victor Bulto先生表示：“Vijoice的獲批標志著患者的一個轉折點，直到現在，這些患者還沒有一種獲批的療法來專門解決他們的疾病，我們感謝參與EPIK-P1試驗的醫生、患者和家屬。我們正在繼續投資研究，以推進對PROS狀況的科學理解，并了解Vijoice的全部潛力。”

參考來源：

[1] FDA approves Novartis Vijoice® (alpelisib) as first and only treatment for select patients with PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). Retrieved 2022-04-06, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/06/2417163/0/en/FDA-approves-Novartis-Vijoice-alpelisib-as-first-and-only-treatment-for-select-patients-with-PIK3CA-Related-Overgrowth-Spectrum-PROS.html

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