輝瑞罕見病創(chuàng)新藥維萬心?在中國獲批 積極助力轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）治療

2020年10月9日，中國——輝瑞公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)批準(zhǔn)維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。維萬心®是全球首個(gè)、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療ATTR-CM患者的口服藥物。

ATTR-CM是一種致死性 心臟疾病，診斷率極低

ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病，常與心衰混淆。其發(fā)病機(jī)制在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯(cuò)誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)和身體其他部位。隨著時(shí)間的推移，淀粉樣物質(zhì)沉積會(huì)使心肌變硬，進(jìn)而引發(fā)心衰。由于疾病認(rèn)知度低及臨床癥狀特異性差等因素，ATTR-CM經(jīng)常會(huì)被誤診或延誤診治。患者臨床診斷后平均存活時(shí)間較短，約為2-3.5年 ,死亡通常由進(jìn)行性心力衰竭引起。ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病，由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白基因突變引起，患者發(fā)病年齡較早，為50-60歲左右；另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病，患病率隨年齡增長而增加，常發(fā)于60歲以上男性 。

在中國，ATTR-CM診斷率極低，不足1%。該疾病對(duì)患者生理、心理以及生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重影響，影響患者個(gè)人和家庭生活。在該產(chǎn)品批準(zhǔn)之前，患者缺乏針對(duì)性的治療方案，臨床中僅能針對(duì)癥狀治療，幫助患者緩解相應(yīng)癥狀，如心衰、房顫等。在極少數(shù)情況下，需要進(jìn)行心臟和肝臟移植。

輝瑞生物制藥集團(tuán)代理中國區(qū)總裁Pierre Gaudreault表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新’為目標(biāo)，將罕見病治療領(lǐng)域作為長期關(guān)注重點(diǎn)，致力于將更多罕見病產(chǎn)品引入中國市場。此次維萬心®的獲批，將填補(bǔ)此前中國在ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白， 為ATTR-CM的患者更好的管理病情、延緩疾病進(jìn)展提供新的選擇。”

輝瑞致力于為中國ATTR患者帶來新生

罕見病領(lǐng)域一直是輝瑞關(guān)注的重點(diǎn)領(lǐng)域。維萬心®是輝瑞今年以來獲批的第二款罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品。今年2月，維達(dá)全®獲批，用于治療成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）I期癥狀患者，延緩其周圍神經(jīng)功能損害。此次獲批的維萬心®是第二款針對(duì)淀粉樣變性病（ATTR）這一罕見病的治療藥物，用于成人野生型或遺傳型ATTR-CM的治療。

維萬心®最早于2012年在歐盟和美國獲得孤兒藥認(rèn)證，并于2019年在日本和美國獲批，用于治療ATTR-CM。“得益于中國政府‘加快罕見病藥物審評(píng)審批’的政策和專家的共同努力，時(shí)隔僅一年，維萬心®在中國獲得審批，基本實(shí)現(xiàn)了全球同步上市。“輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)首席運(yùn)營官吳琨表示，“這也更加堅(jiān)定和鼓舞了輝瑞對(duì)中國未被滿足治療需求的投入。未來，輝瑞將繼續(xù)關(guān)注罕見病治療領(lǐng)域，致力于為中國罕見病患者帶來更多創(chuàng)新藥物。”

關(guān)于維萬心®（Tafamidis 61 mg）

維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）是口服轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑。 維萬心®于2019年首次在日本獲得批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），降低野生型或遺傳型成年患者心血管死亡和心血管相關(guān)住院。ATTR-CM是一種進(jìn)行性致死性疾病，會(huì)導(dǎo)致限制性心肌病和進(jìn)行型心力衰竭。目前維萬心®已在日本、美國、歐盟、阿拉伯聯(lián)合酋長國、阿根廷和加拿大等國家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)，用于治療ATTR-CM。2020年9月30日，維萬心®在中國獲批，基本實(shí)現(xiàn)全球同步上市。

關(guān)于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）

TTR淀粉樣變性病是一種罕見的進(jìn)展性疾病，其特征是人體器官和組織中由異常解離錯(cuò)誤折疊的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白構(gòu)成的淀粉樣沉積物的異常沉積。ATTR可影響身體的許多器官和組織，包括周圍神經(jīng)系統(tǒng)以及心臟、腎臟、胃腸道和眼睛等器官。轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）和轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）是該疾病的兩種臨床表現(xiàn)形式。

關(guān)于輝瑞：為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新

在輝瑞，我們致力于運(yùn)用科學(xué)以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在醫(yī)療衛(wèi)生產(chǎn)品（包括創(chuàng)新藥和疫苗）的探索、研發(fā)和生產(chǎn)過程中，我們均建立了質(zhì)量、安全和價(jià)值標(biāo)準(zhǔn)。每天，發(fā)達(dá)和新興市場的輝瑞員工都致力于推進(jìn)健康，以及能夠應(yīng)對(duì)我們這個(gè)時(shí)代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家卓越的創(chuàng)新生物制藥公司的責(zé)任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。如需了解更多信息，請(qǐng)登錄 www.pfizer.com 。

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1.Dungu JN, et al. Heart. 2012;98:1546-54

2.Esther González-López, et al. Rev Esp Cardiol(Engl Ed). 2017;70(11):991-1004